基于纳米粒子的疗法可以治疗新生儿的致命肺病

罕见的肺病如此复杂,即其首字母缩略词难以发音。然而,对于婴儿患有这种疾病的婴儿,结果通常是致命的

基于纳米粒子的疗法可以治疗新生儿的致命肺病。
左:正常的小鼠肺组织显示出健康的血管密度。中间:异常,患病组织的例子,减少STAT3活化。右:来自治疗的小鼠的组织。绿色描绘了血管;红色显示激活的stat3。图像信用:辛辛那提儿童。

该疾病被称为肺泡毛细血管发育不良,具有肺静脉未对准,或短的ACDMPV。根据一项研究,该疾病与FoxF1基因中的突变有关。全球医学专家录得200例左右,但在没有被诊断的疾病的情况下,未经诊断的婴儿患者可能已经死亡,向国家组织进行了罕见的疾病。

通过遗传变化诱导该疾病,其抑制肺中适当血管的形成。在出生后几天或几周内,由于没有氧气,婴儿变为蓝色,而血压在肺部内部增加。通过接受异常罕见的婴幼儿肺移植来实现少数婴儿。

现在,由专家领导的新研究辛辛那提儿童辛辛那提大学报道了帮助小鼠(与人ACDMPV患者相同的FoxF1突变)与这种致命疾病相同。这是通过施加高科技纳米颗粒,将STAT3基因送入肺部以引发血管的生长。华体会体育平台

STAT3是FoxF1基因的一个至关重要的下游靶标,其递送可以纠正ACDMPV小鼠的血管缺乏。研究结果在线发表循环期刊6月11日TH.,2021。

如果这些发现在未来人体分析中可以匹配,这一成功可能会提高其他基于纳米粒子的治疗的发展速度,对许多医疗病症表示,该研究共同作者。

纳米粒子载体显示毒性最小,并加速了人类癌症,糖尿病和慢性炎症性疾病的新疗法的发展。我们开发了一种独特的纳米颗粒递送系统,可以提供能够在新生儿肺中刺激微容量生长的基因

Vlad Kalinichenko,MD,博士,学习高级作者和肺再生医学和围产期学院中心的成员,辛辛那提儿童医院医疗中心

Kalinichenko补充道,“本研究表明,单一注射纳米颗粒具有STAT3基因载体足以增加肺泡 - 毛细密度,防止血压过度高,并显着改善存华体会体育平台活率。“

大约70%的小鼠在没有治疗的情况下在不到28天的出生时间内出生。新疗法将这种死亡率降低至35%,表费太阳,博士学位,博士学位,研究的第一作者以及辛辛那提儿童的肺再生医学中心。

基因驱动的疗法但不是基因编辑

该纳米粒子方法不同于基因替代疗法,可导致体内永久性变化。它涉及在体内不留下超过七天的材料。然而,在迄今为止检查的小鼠中,出生后早期的单一疗法足以转移与ACDMPV发生的后续发展问题的整体流。

该处理通过将由许多脂肪酸,聚合物和少量胆固醇发送的工程化纳米颗粒,其转运非整合STAT3基因,这导致肺组织中的血管生长。

Kalinichenko和合作者还注意到作为肺部发展持续分析的一部分所涉及的分子过程。纳米粒子设计了由Zichueng Deng and Andrew Dunn的支持,他们都是Donglu Shi,Phd,博士学位,辛辛那提大学材料科学和工程方案。

随着更多血管的存在,新生儿中快速生长的肺部以更近常的方式开发,不触发可能导致永久性畸形甚至来自肺部衰竭的有害分子“改造”信号。

该研究介绍了治疗如何提高心脏,肺和血管健康的各种措施,例如肺加速时间与肺喷射时间(PAT / PET)的比率,右心室中的血压,动脉氧合水平,直径肺动脉和墙壁的厚度。

下一步

在纳米颗粒可以在用ACDMPV中测试纳米颗粒之前需要完成更多的研究,例如安全测试并建立是否需华体会体育平台要复发治疗。

期刊参考:

太阳,F.,。(2021)STAT3的纳米粒子递送缓解了肺泡毛细血管发育不良的小鼠模型中的肺动脉高压。循环doi.org/10.1161/circulationaha.121.053980

来源:https://www.cincinnatichildrens.org/

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